神戸大学大学院医学研究科小児科学分野の飯島一誠 (かづもと) 教授と国立成育医療研究センター臨床試験推進室の佐古まゆみ室長代理を中心とする研究グループは、小児期に発症した難治性頻回再発型/ステロイド依存性ネフローゼ症候群の患者さんを対象に全国9施設で医師主導治験を実施、Bリンパ球表面抗原CD20に対するモノクローナル抗体であるリツキシマブが極めて有効であり、安全性も許容範囲内であることを、世界で初めて明らかにしました。この成果は6月23日にランセット誌オンライン版に掲載されました。
小児期に発症するネフローゼ症候群は小児の慢性腎疾患で最も頻度の高い疾患で、我が国では年間約1000人が発症します。患者さんの大半はステロイド療法によって尿蛋白が消失しますが、その半数はステロイドの減量・中止により頻回に再発するためステロイドを長期継続投与せざるを得ず、多くの患者さんが、成長障害、高血圧、糖尿病、緑内障・白内障、肥満、骨粗鬆症などのステロイドの副作用をきたし、長期の入院をしいられることも少なくありません。このような患者さんに対しては、シクロスポリンなどの免疫抑制薬が用いられステロイドの減量・中止が試みられますが、約20％程度の患者さんは、免疫抑制薬を用いてもステロイドを中止できない“難治性頻回再発型/ステロイド依存性ネフローゼ症候群”となりますが、これまで有効で安全な治療法はなく、その開発が望まれていました。
論文情報
THE LANCET > Rituximab for childhood-onset, complicated, frequently relapsing nephrotic syndrome or steroid-dependent nephrotic syndrome: a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled trial